HOVON HO177 AML

Patiënten die in aanmerking komen, worden door middel van loting verdeeld in twee groepen van gelijke grootte. Één groep krijgt azacitidine/venetoclax met revumenib. De andere groep krijgt azacitidine/venetoclax met placebo (geneesmiddel zonder werkzame bestanddelen). Azacitidine zal worden toegediend via een injectie (subcutaan of intraveneus). Venetoclax en revumenib of placebo zullen als tabletten worden gegeven. Patiënten zullen worden behandeld in kuren van 28 dagen tot progressie van de ziekte, of ontwikkeling van onacceptabele toxiciteit of overlijden. Tijdens de studie maken de meeste (diagnostische) procedures deel uit van de standaardzorg. Wel wordt er maximaal 4 keer extra beenmergonderzoek gedaan gedurende 2 jaar en wordt het hartfilmpje regelmatig herhaald. Wanneer beenmergonderzoek wordt gedaan, zal er extra beenmerg worden afgenomen (ongeveer 20 ml) voor de studie. Er zal ook extra bloed worden afgenomen wanneer er al bloed wordt afgenomen volgens de standaardprocedure. Patiënten worden ook gevraagd om vragenlijsten in te vullen voor het onderzoek over kwaliteit van leven. Ethische overwegingen gerelateerd aan het onderzoek zoals het verwachte voordeel voor de individuele deelnemer of de groep patiënten vertegenwoordigd door de onderzoeksdeelnemers alsmede de belasting en risico’s van het onderzoek. Momenteel is er een gebrek aan (curatieve) behandelopties voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde AML die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie. Een belangrijke reden voor de huidige studie is dat revumenib (een remmer van het menin molecuul) zeer actief is in AML met een mutatie in het NPM1 gen of KMT2A gen. Verdere laboratoriumgegevens tonen een sterke synergie tussen de remming van het menin molecuul en venetoclax, wat wijst op een mogelijk verhoogde werkzaamheid bij deze patiëntengroep. Deelnemers worden goed gecontroleerd op mogelijke bijwerkingen van de studiebehandeling. Als de bijwerkingen ernstig of te veel worden, kan de dosering van een of enkele geneesmiddelen worden verlaagd/onderbroken. Het verzamelen van extra bloed en beenmerg, levert geen extra risico's of ongemakken op voor de deelnemers aan de studie.