16 miljoen voor onderzoek multipel myeloom

Een behandeling van het lab naar kliniek brengen, is vaak een lange en vooral kostbare weg. Een particuliere sponsor, die anoniem wil blijven, gaat Amsterdam UMC daar nu bij helpen door 16 miljoen euro beschikbaar te stellen.  

Het geld is nodig om alle stappen te kunnen zetten om de veelbelovende therapie met CAR-T-cellen als therapie voor patiënten te kunnen inzetten. Zweegman: 'Wil je het uiteindelijke product kunnen toepassen bij patiënten, dan moet je alle experimenten onder strikt gecontroleerde omstandigheden in speciaal daarvoor ontwikkelde laboratoria opnieuw uitvoeren. Dat hele procedé kost miljoenen. Dankzij deze financiële impuls kunnen we dit met een heel team in ons laboratorium in drie jaar naar de kliniek brengen. Dat was anders echt niet, of pas veel later, gelukt.’ 

CAR-T 
T-cellen, een type afweercellen in het bloed, gaan ongewenste indringers te lijf. Ze beschermen het lichaam tegen infecties, maar ook tegen kanker. Helaas slagen ze daar niet altijd in. Een mogelijkheid om T-cellen effectiever te maken tegen kanker is om ze te voorzien van twee ‘antennes’, de zogenaamde CCR-CAR-T. Deze CCR-CAR-T-cellen binden zich aan de kankercellen en doden deze.  

De CCR-CAR-T-cel-therapie is een relatief nieuwe vorm van immuuntherapie voor de behandeling van verschillende soorten bloed- en lymfklierkanker. Voor de kwaadaardige bloedziekte multipel myeloom is deze behandeling nu alleen nog maar beschikbaar in studieverband.  

Effectief, veilig en goedkoop 
Ook de zogenaamde fase 1-studie, om aan te tonen dat deze therapie veilig is voor patiënten, gaat Amsterdam UMC zelf doen. In de plannen heet dit the fast track want het zou al in 2025 moeten gebeuren. Zweegman: ‘Het opzetten van een fase 1-studie in je eigen instituut kost ook veel geld. Daarom doen we nagenoeg alleen maar fase 1-studies met de farmaceutische industrie. Als wij het zelf kunnen maken, is het niet alleen een effectief en veilig product, maar ook nog eens een goedkoper product. Het is heel bijzonder dat we nu onze eigen fase I-studie kunnen gaan verrichten.’ 

Toegang tot geneesmiddelen 
Als deze celtherapie in de fase-I studie veilig is en er effect wordt waargenomen, zal er een grotere klinische studie (een zogenoemde fase-III-studie) nodig zijn. Daar is zeer waarschijnlijk betrokkenheid van en investering door de farmaceutische industrie nodig. Toch zouden we het liefst deze CAR-T cellen zelf willen maken, daar dan de prijs lager is. ‘Het is onze maatschappelijke verantwoordelijkheid als dokters om de toegang tot geneesmiddelen te waarborgen’, zegt Zweegman. ‘Dat dreigt steeds meer in het gedrang te komen, gezien de hoge kosten. Soms is er een waardevolle therapie en duurt het jaren voordat die toegelaten wordt. Dat is voor patiënten niet te accepteren. Die mogelijkheid om het zelf te gaan maken in Nederland zullen we dan ook zeker gaan onderzoeken.’  

Een bijzondere stichting 
De particuliere sponsor heeft een stichting opgericht: Life Science Made Better. Bijzonder aan de samenwerking met de Life Science Made Better-stichting is dat alle opbrengsten van het onderzoek terugvloeien naar de stichting.  

Bron: Janus Amsterdam UMC 2-2023